임상시험

임상시험 주요 목적은 다음과 같습니다.

비임상시험은 사람을 대상으로 하는 임상시험 전에 실시되는 단계입니다.

이 단계에서는 개발된 후보물질 또는 의료기기 시제품이 인체 적용이 가능한 수준의 안전성과 기초적인 유효성을 갖추었는지를 확인합니다.

이러한 비임상시험은 동물시험뿐만 아니라, 인간의 조직 구조와 기능을 모사한 오가노이드 기반 시험 등 다양한 대체시험법을 활용하여 안전성과 작용 기전을 평가하는 과정도 포함합니다.

의약품 개발사가 임상시험을 진행하기 위해서는 식품의약품안전처(MFDS)에 IND(임상시험계획승인신청서)를 제출해야 합니다.

IND 신청서에는 임상시험 계획과 임상시험용 의약품(IMPD)의 안전성에 관한 사항이 상세하게 포함되어야 합니다.

제약사는 IND 제출을 위해 다음과 같은 자료를 준비해야 합니다.

식품의약품안전처는 제출된 자료를 검토한 후 임상시험 승인 여부를 결정합니다.

또한 임상시험 진행 중 기존에 승인받은 IND 내용과 다르게 시험을 변경하고자 하는 경우에는, 요건을 다시 갖추어 IND 변경 승인을 신청해야 합니다.

예를 들면 주성분 제조사 변경, 임상시험용 의약품의 변동 사항, 용량 증감 등이 포함됩니다.

1상 임상시험은 건강한 자원자를 대상으로 하며, 수 명에서 수십 명 규모로 실시됩니다.

이 단계에서는 신약/의료기기의 체내 흡수, 분포, 대사, 배설 과정과 함께 이상반응 여부 등 안전성을 중점적으로 평가합니다.

2상 임상시험은 관련 질환을 가진 소수의 환자를 대상으로 진행되며, 일반적으로 수십 명에서 수백 명 규모로 시행됩니다.

이 단계에서는 신약/의료기기의 적정 용법·용량을 설정하고, 실제 질환을 대상으로 한 유효성과 적응 가능성을 평가합니다.

3상 임상시험은 다수의 대상 환자를 대상으로 진행되며, 수백 명에서 수천 명 규모로 실시됩니다.

이 단계에서는 신약/의료기기의 안전성과 유효성을 보다 대규모로 확인하고, 효능·효과, 용법·용량, 사용상의 주의사항 등을 구체적으로 설정합니다.

임상시험이 종료되면, 확보된 안전성·유효성 자료를 기반으로 식약처 또는 해외 규제기관에 품목허가를 신청하게 됩니다.

신약은 다음과 같은 자료 등을 제출해야 하며, 자료제출의약품은 이 중 필요한 안전성·유효성 자료만 선별하여 제출합니다.

제네릭의약품은 독성·임상 자료 대신 생물학적 동등성시험 자료와 품질 자료를 제출하여 대조약과의 동등성을 입증해야 합니다.

심사 과정에서는 GMP 적합성 평가, 특허 관계 검토, 필요 시 중앙약사심의위원회 자문이 함께 이루어지며, 모든 요건을 충족한 경우 최종 품목허가가 부여됩니다.

최근 미국 FDA를 비롯한 주요 규제기관이 기존 동물실험 중심의 비임상 평가체계를 단계적으로 개편하면서, 오가노이드를 포함한 대체시험법(NAMs)이 신약 개발 전략의 핵심 요소로 자리 잡고 있습니다.

이는 단순한 연구 방법의 변화가 아니라, IND 승인 자료 구성 방식과 비임상 데이터 요구 기준 전반에 실질적인 변화를 가져오고 있습니다.

오가노이드 기반 데이터는 기존 동물실험 자료를 보완하며 IND 승인 과정에서 활용됩니다.

이를 통해 약물의 안전성 범위 설정과 최초 투여 용량 추정이 가능하며, 임상시험 설계 초기 단계에서도 중요한 판단 근거로 작용합니다.

이에 따라 제약사와 연구기관은 임상시험계획서 설계 단계부터 오가노이드 활용 여부를 전략적으로 검토하는 흐름이 확대되고 있습니다.

오가노이드는 실제 인체 장기의 구조와 기능을 부분적으로 재현할 수 있다는 강점을 가지고 있으나, 혈관계·면역계·미생물 환경 등 복합적인 생리 환경을 완전히 구현하는 데에는 여전히 기술적 한계가 존재합니다.

이러한 한계를 보완하기 위해 다수의 장기 오가노이드를 연결한 멀티 오가노이드 시스템과 인공지능 기반 약물 반응 예측 모델을 병행하는 복합 전임상 전략이 적용되고 있습니다.