临床试验

临床试验的主要目的如下。

非临床试验是在以人体为对象的临床试验之前实施的阶段。

在该阶段，确认所开发的候选物质或医疗器械样品是否具备可应用于人体水平的安全性和基础有效性。

此类非临床试验不仅包括动物试验，还包括利用模拟人体组织结构和功能的类器官（Organoid）试验等多种替代试验方法来评估安全性和作用机制的过程。

药品开发商为进行临床试验，须向韩国食品医药品安全处（MFDS）提交IND（临床试验计划批准申请书）。

IND申请书中须详细包含临床试验计划及临床试验用药品（IMPD）安全性相关事项。

制药公司为提交IND，须准备以下资料。

韩国食品医药品安全处审查提交的资料后，决定是否批准临床试验。

此外，在临床试验进行过程中，若希望对试验进行与既有获批IND内容不同的变更，须重新具备相应要件并申请IND变更批准。

例如包括主成分制造商变更、临床试验用药品的变动事项、剂量增减等。

1期临床试验以健康志愿者为对象，以数名至数十名的规模实施。

在该阶段，重点评估新药/医疗器械在体内的吸收、分布、代谢、排泄过程以及是否出现不良反应等安全性。

2期临床试验以患有相关疾病的少数患者为对象进行，通常以数十名至数百名的规模实施。

在该阶段，设定新药/医疗器械的适当用法与用量，并评估针对实际疾病的有效性和适应可能性。

3期临床试验以众多对象患者为对象进行，以数百名至数千名的规模实施。

在该阶段，以更大规模确认新药/医疗器械的安全性和有效性，并具体设定功效、效果、用法、用量、使用注意事项等。

临床试验结束后，将以所获得的安全性、有效性资料为基础，向食品医药品安全处或海外监管机构申请品目许可。

新药须提交以下资料等，而资料提交药品则仅从中筛选必要的安全性、有效性资料提交。

仿制药须提交生物等效性试验资料和质量资料以替代毒性、临床资料，从而证明与对照药的等效性。

审查过程中同时进行GMP适合性评估、专利关系审查，必要时进行中央药事审议委员会咨询，在满足所有要件的情况下授予最终品目许可。

近来，随着美国FDA等主要监管机构逐步改革以往以动物试验为中心的非临床评估体系，包括类器官在内的替代试验方法（NAMs）正成为新药开发战略的核心要素。

这不仅是研究方法的单纯变化，还正在给IND批准资料的构成方式和非临床数据要求标准整体带来实质性变化。

基于类器官的数据补充既有动物试验资料，并在IND批准过程中得到应用。

由此可设定药物的安全性范围并推定首次给药剂量，在临床试验设计的初期阶段也作为重要的判断依据。

因此，制药公司与研究机构从临床试验计划书设计阶段起便战略性地审视是否利用类器官，这一趋势正在扩大。

类器官具有能够部分再现实际人体器官结构和功能的优势，但在完全实现血管系统、免疫系统、微生物环境等复合生理环境方面，仍存在技术上的局限。

为弥补这些局限，正在应用将多个器官类器官相连接的多类器官系统与基于人工智能的药物反应预测模型并行的复合临床前战略。